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阿兹海默症新药争议中问市 对患者意味什么
www.creaders.net | 2021-07-14 18:18:23  大纪元 | 0条评论 | 查看/发表评论
  

将近二十年来首次,FDA于6月7日批准了一款用于阿兹海默氏症(Alzheimer’s)的药Aduhelm,不过也因为其疗效和其他受争议的因素引发广泛反弹。作为患者,Aduhelm以及围绕这个药的争议意味着什么?专长阿尔海默氏症等失智症诊断、预防及治疗的华裔刘医生(Collin Liu)认为,这个药确实很受争议,但代表着失智症诊断与治疗的一个重大转折点。

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将近二十年来,FDA首次批准了一个用于阿兹海默氏症(Alzheimer’s)的药Aduhelm,不过因其疗效和高价等因素引发争议。图为纽约阿兹海默症关爱服务CaringKind的华人和失智症家庭一起参加活动。(阿兹海默症关爱服务CaringKind提供)

Aduhelm批准受争议 但或推动新药上市

圣地亚哥Kaizen Brain Center(改善大脑医疗诊所)的Collin Liu医生介绍,FDA批准Aduhelm,是基于该药能除去在脑中沉积的淀粉样蛋白(amyloid)。这个蛋白在现在的科研界被普遍认为是造成阿尔海默氏症的起因。但是,临床实验数据不能清楚地显示Aduhelm能改善患者的功能或减缓智力退化,这是争议之一所在。

不过,他认为,从另一个角度看,这次的批准能帮助推动其他同类药尽快出来,因为投资者可能看到了希望,制药公司也会加快研发脚步。

他举例,制药公司Eli Lily在Aduhelm被批准后两周,已经向FDA“快速审批通道”(Accelerated Approval Pathway)申请审批一款治疗失智症的药。 而生产Aduhelm的Biogen公司也在同一时间申请审批该公司与日本Eisai公司合作的另一款失智症药,同样是通过“快速审批通道”。

两家公司的这两个潜在新药与Aduhelm的治疗原理相同,都是利用单克隆抗体来去除沉积在脑中的淀粉性蛋白amyloid。Aduhelm也是通过“快速审批通道”得到批准。

这两款潜在新药现在都完成了效果比较显着的第二期临床实验。通常第三期临床实验需要至少一、两年,但两家公司都信誓旦旦,希望在一年内新药就可以问市。

首款新药改变失智症诊断与治疗现状

刘医生强调,失智症早期诊断非常关键,因为往往等明显症状出现时,脑部的损害,比如amyloid蛋白沉积已经不可逆了。过去人们通常认为诊断出失智症也没办法,反正也没有药。但是这种状态预计很快会改变。

他说,即使现在担心Aduhelm疗效不好而不采用它,但是随着Aduhelm被批准,更多的药可能很快会出来。如果及早诊断,一旦发现后,可能在初期就可以用药把病控制住,这就使得早期诊断更有意义。

对于FDA批准Aduhelm,刘医生也做了一些自己的分析。

他说,一方面病人需要药,另一方面,这么多年了都没有药出来,各方面压力都很大。去年的临床数据显示Aduhelm疗效不明显,中间又经过一些反复,包括对数据的处理存在争议,因此到了6月份该药得到批准,很多人感到震惊。

他认为,FDA可能也是在权衡了有效性和副作用等因素,或许还参考了目前在进行临床实验的其他同类药所显示的较好疗效,综合其他多种因素后,批准了该药。

他说,总的看来,Aduhelm的批准,对失智症病人来说,是好消息。

Aduhelm价格受争议

关于Aduhelm的另一个主要争议是其价格。Biogen公司开出的价格是每年5万6千美元,这是一个病人使用一年的药量平均价。

虽然Biogen在一个长篇声明中解释并捍卫其定价的合理性,6月25日,联邦众议院监察和改革委员会(House Committee on Oversight and Reform),和能源与商务委员会(House Committee on Energy and Commerce)发起了对Biogen被批准过程和其定价的调查。

7月12日,两委员会的民主党主席再致信Biogen,要求该公司提交大量有关药物研制和如何定价的材料,以及该公司与FDA官员的互动的细节纪录。

民主党领袖在信中说,据一个专注于药物定价的非营利智囊组织估计,Aduhelm的实际价值在每年3千至8千4百美元之间。

这封信要求Biogen在7月26日之前提交所要求的信息。

同时,立法院的民主党议员要求立法,允许Medicare对药价进行议价。

FDA自提调查 审批Aduhelm是否涉嫌违规

FDA现任代理局长Janet Woodock博士7月9日声明,要求联邦健康和公众服务部的检察署介入,调查FDA负责Aduhelm审批的人员和Biogen之间是否存在违规行为。她表示,要求这一调查也是为了维护人们对FDA的信任。

通常FDA和制药公司的会谈和讨论都是事先安排好并有纪录,但是据STAT媒体报道,二者之间至少一次没有纪录的会谈。

去年11月, 由11人名外部专家组成的顾问团一致认为,Aduhelm的临床结果显示,其对病患的功能性改变不显着,建议FDA不批准此药。

FDA将原订于3月份公布审批结果的日期推迟到了6月份。期间FDA与Biogen共同对数据进行了重新分析,但是数据分析方法和结论并不被一些专家认同。

与其外部顾问组给出的建议相反,FDA官员在6月7日批准了Aduhelm。一个月后,7月8日,FDA修改了Aduhelm的适用范围指南。

新的指南强调,该药对于轻度症状和早期的阿兹海默症病人适用,但是对那些更严重的病人没有实验数据支持。

相比于FDA最初批准该药的适用范围,这是一个很大的改变。FDA最早的处方指南中说,该药适用于所有阿兹海默症病人。

自从FDA批准了该药后,至少有三人从FDA的顾问委员会辞职,表达抗议。

Medicare 开始评估是否报销Aduhelm

7月12日,Medicare启动了正式的评审程序,来决定是否报销Aduhelm。从7月12日开始的30天里是公众评议期。这期间还将有两次公众听证会。

据Centers for Medicare and Medicaid Services, or CMS,在明年春季之前不会做出最后的决定,但是初步决定可能会在6个月内,即今年底公布。

据STAT媒体报道,目前,Medicare只是根据个案决定是否为注射Aduhelm的病人报销费用。

Aduhelm药价对Medicare的影响

据Kaiser Family Foundation的一项分析,如果有50万人使用这个药,那将给Medicare带来每年280亿美元的花费,比其他的药都昂贵得多。

据阿兹海默症组织(Alz.org),美国65岁以上的老人,11%患有阿兹海默症,人数是620万,绝大部分人都有资格得到Medicare保险。但是,这样的药价,可能导致Medicare每月的保险费上升。而且病人的保险外支付可能也会上升。

据Kaiser Family Foundation,2021年,Medicare涵盖6千万人,包括65岁以上老者和残疾人,其支出每年大约1万亿(trillion)美元。

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